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제약/유통


'완치' 청사진의 유전자치료제..'접근성' 남은 퍼즐

한국화이자제약, 유전자치료제 가능성과 허들 소개

유전자치료제가 질환에 대한 근본적 해결책을 제시할 것으로 주목 받고 있다. 유망물질은 혈우병 등의 치료에 가능성을 보이며 기대감을 키우고 있다. 이런 치료제들이 상용화될 경우 사회적 영향은 클 전망이다. 완치를 불러올 수 있는 만큼 생산인구 증가까지 기대할 수 있다. 다만 접근성 개선은 유전자치료제가 그릴 청사진의 퍼즐 조각 중 하나로 지목됐다.   


한국화이자제약은 5일 서울 본사에서 미디어세션을 개최했다.


이날 행사에서 발표를 진행한 화이자 Bryan Shapiro 박사는 유전자치료제 개발에 기울인 노력을 소개했다.


Shapiro 박사는 우리는 유전자치료제가 희귀질환자에게 보일 가능성을 오래전부터 눈여겨 봐왔다이에 따라 개발 전주기에 걸친 투자가 이뤄지고 있다고 안내했다.

이어 그는 내부적으로는 벡터 디자인 및 생산기술 등 유전자치료 플랫폼 구축을 위해 노력하고 있다바이오기업 인수와 외부협력을 통해 파이프라인 확보에도 주력하고 있다고 덧붙였다.


그러면서 현재 임상단계에서는 혈우병, 뒤쉔 근육영양장애 등을 치료하는 물질을 개발 중”이라전임상에서는 윌슨병 등 대사질환 및 신경계 질환에 효능이 기대되는 물질을 평가하고 있다고 밝혔다.


화이자는 Spark Therapeutics(후보물질:SPK-9001), Sangamo Therapeutics(SB-525)와 혈우병치료제 개발에 협력하고 있다. REGENXBIO와는 프리드리히 운동실조(Friedreich’s ataxia), Vivet Therapeutics와는 윌슨병에 대한 해결책을 연구하고 있다.  


혈우병 치료제들은 미국 식품의약국(FDA)의 기대를 받고 있다. 혈우병B 치료제 SPK-9001은 혁신의약품으로 지정됐다. 9 혈액응고인자를 생성하는 유전자 재조합 아데노연관 바이러스(rAAV) 캡시드로 1/2상에서는 출혈 감소 효능을 보였다. 투여자의 99%는 제9 혈액응고인자 치료가 필요하지 않은 것으로 나타났다. SPK-9001은 현재 2상에서 효능이 평가되고 있다. 3상에 대한 환자 모집도 진행 중이다.


혈우병 A 치료제 SB-525는 희귀의약품 및 신속허가 대상으로 지정됐다. Alta(1/2)에서는 제8 응고인자 증가라는 결과를 낳았다.


이 밖에도 화이자는 근위축성측색경화증(ALS), 전측두엽퇴행(FTLD) 등에 대한 해결책을 유전자치료제를 통해 찾고 있다.


Shapiro 박사는 우리는 유전자치료제 분야 선두기업을 목표로 하고 있다획기적인 치료제 개발을 바탕으로 희귀질환자의 삶을 변화시킬 수 있도록 노력하겠다고 전했다.


이어진 발표에서 한국화이자제약 신지수 이사는 유전자치료제의 가능성과 허들을 소개했다.


신 이사는 유전자치료제는 희귀질환자에게 획기적인 변화를 가져올 것”이라완치라는 경과까지 이르게 할 수 있다고 설명했다.


이어 그는 이런 혁신은 사회전반에 걸쳐 영향을 미칠 것”이라희귀질환으로부터 해방되는 환자들이 늘어난다면 생산성 등에서 긍정적인 결과를 기대할 수 있다고 부연했다.


그러면서 유전자치료제의 잠재성은 자원의 활용과 관련, 생각할 거리를 준다"며 비용부담, 접근성 등에 대한 논의를 불러올 수 있다고 말했다.


유전자치료제는 만성질환에 대해서도 근본적 해결책을 제공할 것으로 기대 받는다. 2030년까지 약 50만명의 환자 삶에 영향을 미칠 것으로 분석됐다. 이런 청사진은 현재와 다른 허가과정, 심사기간 등에 대한 기대감을 높인다. 비용과 보험에 관한 새로운 모델의 탄생 가능성도 암시한다.


화이자 Koray Koksal 박사는 현재 보건의료시스템은 유전자치료제가 보인 가능성을 충분히 반영하지 못하고 있다유전자치료제 접근성 향상을 위한 방안을 모색해야 한다”고 강조했다.


이어 그는 "이와 관련, 정부와 제약사의 협력이 필요할 것이라며 "환자가 의약품에 조기 접근할 수 있는 방법 역시 고안해야 한다"고 당부했다. 

 

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